AveXis, appartenant au laboratoire Novartis, est à l'origine de ce traitement génique, premier du genre à être validé par les autorités pour la lutte contre l'AMS. Il s'adressera aux patients de moins de deux ans et s'attaquera à la cause génétique de la maladie, agissant sur le gène défectueux ou absent. Une administration en intraveineuse pourrait suspendre l'avancée de la maladie. La décision de la FDA s'est basée sur les données des tests, faisant étant « d'amélioration motrices ».

Un prix qui fait polémique

Mais ce traitement est coûteux. Trop, d'après l'ICER (Institute for Clinical and Economic Review). AveXis affirme que, sur un traitement de cinq ans, le coût annuel du Zolgensma est de 425 000 dollars. Soit moitié moins que les traitements contre l'AMS existants, d'après le laboratoire. Il ajoute que ces soins représenteraient un investissement total de 2,125 millions de dollars contre 4,1 millions de dollars pour dix ans de soin actuellement. AveXis a également déclaré être en discussion avec des organismes pour mettre en place des facilités de paiements des traitements.

L'Europe et le Japon en attente de décision

La disponibilité du traitement se limitera pour le moment aux États-Unis. Concernant l'Union Européenne et le Japon, le Zolgensma doit encore passer par des vérifications, mais la décision des autorités pourrait se faire d'ici la fin de l'année. Le laboratoire avait déposé des demandes en 2018 pour les trois régions.