Le 24 mai dernier, l'agence de santé américaine (FDA) accordait son aval au Zolgensma. Toutefois, Novartis lui aurait fourni des éléments incorrects. Si le laboratoire reconnaît avoir constaté des problèmes, il aurait attendu les conclusions d'une enquête interne pour en informer l'agence.

Début août, la FDA publiait un communiqué concernant la qualité des données fournies dans le cadre de cette procédure. L'agence explique prendre en compte les tests animaux et humains pour juger de l'efficacité et de la sécurité des traitements. Elle souligne par ailleurs la responsabilité des producteurs quant à l'état des données soumises à l'étude.

Des données imparfaites

C'est Avexis, le producteur du Zolgensma, qui informe l'agence en juin des couacs dans les données transmises par Novartis. Néanmoins, la FDA estime que seule une 'quantité réduite' d'éléments serait concernée.

Le Sénat laisse à Novartis jusqu'au 23 août pour éclaircir la question et évoque d'éventuelles conséquences civiles et pénales. Il affirme également que le laboratoire aurait constaté les irrégularités en amont de la validation.

La FDA maintient sa décision

Le laboratoire considère qu'elles ne concerneraient aucun test commercial. Novartis dit avoir transmis dès que possible les résultats de l'enquête et maintient que le Zolgensma comporte un rapport risque-bénéfice intéressant. Ce médicament, en prise unique, s'adresse aux enfants de moins de deux ans atteints d'amyotrophie spinale. Novartis attend une validation au Japon et en Europe. Quant à la FDA, elle ne retire pas sa validation.