Il est très difficile d'évaluer empiriquement l'efficacité et les inconvénients d'un traitement. En dehors de l'effet placebo bien connu, le problème principal consiste à distinguer l'effet du traitement du mécanisme de choix des patients traités. De manière caricaturale, un traitement apparaitra efficace s'il est administré à des malades peu atteints dont les chances de guérison sont élevées. On parle dans ce cas de biais de sélection dans le choix des individus traités ou non traités. La pratique courante pour éviter cette difficulté est d'effectuer des essais « randomisés » dans lesquels le groupe des patients traités et le groupe témoin des patients non traités sont tirés au sort. On renforce ce mécanisme en imposant aux  médecins prescripteurs d'ignorer quel patient est traité et quel patient est non traité. On parle alors d'essai en double aveugle.

Un problème éthique

Si cette construction est intellectuellement satisfaisante, elle est difficile, si ce n'est impossible, à mettre en œuvre. La première difficulté est d'ordre éthique : dans le cas d'affections graves mettant en jeu la vie des patients est-il acceptable de priver un malade d'un traitement dont on pense, à priori, qu'il est bénéfique ? Ne doit-on pas au moins donner le choix du traitement au malade ce qui naturellement détruirait la procédure d'affectation par tirage au sort ? On peut contourner cet obstacle en demandant au patient son consentement à participer à l'essai et on peut imposer de soigner le grou